Laronidáza (Aldurazyme — ERT Hurlerův syndrom MPS I)

Co je to za lék

Laronidáza patří do skupiny léků, kterým říkáme enzymatická substituční terapie — zkráceně ERT (z anglického enzyme replacement therapy, tedy náhrada chybějícího enzymu). Představte si to takto: v těle každého z nás pracují tisíce malých pomocníků, kteří rozkládají odpadní látky a udržují buňky v pořádku. U lidí s Hurlerovým syndromem (přesněji mukopolysacharidózou typu I, MPS I) jeden takový pomocník — enzym alfa-L-iduronidáza — chybí nebo nefunguje správně. To je, jako by se v domě rozbil odpadní koš a odpad se začal hromadit ve všech místnostech. Laronidáza je přesná kopie tohoto chybějícího enzymu, vyrobená v laboratoři. Podáváte ji do žíly každý týden a ona jde přímo do buněk, kde se jako pracovitý úklízeč pustí do rozkládání nahromaděného odpadu — látky zvané glykosaminoglykany. Tím zpomaluje poškozování orgánů a zmírňuje příznaky nemoci.

Na co se používá

• Mukopolysacharidóza typu I (MPS I, Hurlerův syndrom a jeho mírnější formy) — laronidáza pomáhá snižovat množství nahromaděných glykosaminoglykanů (odpadních látek) v buňkách, čímž zlepšuje funkci plic, pohyblivost kloubů, zmenšuje zvětšená játra a slezinu a celkově zpomaluje postup tohoto vzácného dědičného onemocnění

Jak se užívá

Laronidáza se nepodává jako tableta, ale formou nitrožilní infuze — kapačky, která teče pomalu do žíly přibližně čtyři hodiny, jednou týdně. Celá infuze probíhá vždy v nemocnici nebo specializovaném centru pod dohledem lékaře. Před každou infuzí dostanete léky, které snižují riziko alergické reakce — například antihistaminika (léky proti alergii) nebo kortikosteroidy (protizánětlivé léky). Jídlo ani nápoje infuzi nijak neovlivňují, takže na tento ohled se nemusíte stresovat. Důležité je přijít na každou naplánovanou infuzi — vynechání dávky může snížit účinnost léčby.

Vždy postupujte podle příbalového letáku nebo doporučení lékaře a lékárníka.

Nežádoucí účinky

• Reakce při infuzi (zčervenání, kopřivka, třesavka, horečka) — jsou nejčastějším problémem a zažije je zhruba každý třetí až čtvrtý pacient. Právě proto dostanete před infuzí preventivní léky. Zdravotní personál je přítomen po celou dobu a při prvním náznaku reakce infuzi zpomalí nebo zastaví.
• Bolest hlavy a únava — objevují se u přibližně každého pátého pacienta krátce po infuzi. Většinou odezní samy do několika hodin.
• Nevolnost nebo bolest břicha — méně časté, zažije je zhruba každý desátý pacient. Pokud přetrvávají, informujte lékaře při příští návštěvě.
• Závažná alergická reakce (anafylaxe) — výrazně vzácná, ale možná. Proto se infuze nikdy nepodává doma bez lékařského dohledu. Zdravotnický tým je na tuto situaci vždy připraven.

Nejdůležitější interakce

• Chlorochin a hydroxychlorochin (léky proti malárii nebo revmatoidní artritidě) — tyto léky mohou blokovat vstup laronidázy do buněk a výrazně snižovat její účinnost. Pokud je užíváte, rozhodně o tom předem informujte svého lékaře.
• Imunosupresiva (léky potlačující imunitní systém) — v některých případech se předepisují záměrně, aby tělo laronidázu lépe přijalo a nevytvářelo proti ní protilátky. Jakékoli změny v těchto lécích vždy konzultujte s lékařem.

Časté otázky o Laronidáza (Aldurazyme — ERT Hurlerův syndrom MPS I)